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CELLSCRIPT™的使命 是為臨床研究和治療學(xué)提供用于制備和使用RNA翻譯細胞的*產(chǎn)品和技術(shù)。

目前的產(chǎn)品包括用于體外轉(zhuǎn)錄的試劑盒，使用蓋類似物或封端酶的5'RNA封端和3'RNA多聚腺苷酸化，以及用于制備用于翻譯的封端，聚（A） - 尾mRNA的一體化試劑盒在細胞中。

CELLSCRIPT™ zui近引入了INCOGNITO™RNA轉(zhuǎn)錄試劑盒，用于體外合成含有修飾核苷的RNA，例如偽嘌呤（Ψ）和/或5-甲基胞苷（m5C）代替相應(yīng)的U或C正常核苷（圖1） 。這些試劑盒是如此命名的，因為封閉的多聚腺苷酸化和核苷修飾的RNA產(chǎn)物（稱為“INCOGNITO mRNA”）被偽裝，因此當轉(zhuǎn)染到表達的哺乳動物細胞中時，它們不會與相應(yīng)的未修飾的mRNA相同程度地誘導(dǎo)先天免疫應(yīng)答各種RNA傳感器。

作為期刊文章記錄^1-3和申請，^4個 的技術(shù)在其INCOGNITO RNA包等產(chǎn)品均基于由教授卡塔爾林·卡里科和德魯韋斯曼在賓夕法尼亞大學(xué)發(fā)明并*授權(quán)給 CELL SCRIPT™ 為所有領(lǐng)域使用。博士。Weissman和Kariko表明，INCOGNITO mRNA除了免疫原性較少之外，在培養(yǎng)細胞（圖2）和整個生物體（圖3）中都被轉(zhuǎn)化為比不含修飾核苷的相應(yīng)mRNA高得多的蛋白質(zhì)。編碼KLF4，LIN28，cMYC，OCT4和SOX2的INCOGNITO型Ψ-和m5C修飾的mRNA被重復(fù)轉(zhuǎn)染到體細胞如成纖維細胞和角質(zhì)形成細胞中，導(dǎo)致誘導(dǎo)多能干細胞的產(chǎn)生。^五

將蛋白質(zhì)編碼INCOGNITO mRNA遞送至培養(yǎng)物或體內(nèi)的細胞給生物體具有產(chǎn)生治療效果的潛力，通過補償過量表達所需蛋白質(zhì)，誘導(dǎo)細胞表型變化或引發(fā)疾病特異性免疫反應(yīng)。因此，我們認為，INCOGNITO mRNA在再生醫(yī)學(xué)中將具有許多用途，例如：細胞重編程; 細胞療法; 細胞，組織或器官移植或修復(fù); 組織或器官工程; 酶替代療法; 和免疫治療或免疫調(diào)節(jié)療法。

部分產(chǎn)品近期停產(chǎn)信息如下：

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